Pesquisa com coautoria da USP busca avanço em tratamento de doença rara

Foto: Tomaz Silva/Agência Brasil

Um estudo clínico internacional, publicado no The New England Journal of Medicine, revelou resultados promissores com o uso do medicamento Sotatercept no tratamento da hipertensão arterial pulmonar (HAP) — uma doença rara e grave que compromete os vasos sanguíneos dos pulmões e pode levar à insuficiência cardíaca.

Desenvolvido para atuar diretamente nos vasos pulmonares, o Sotatercept reduz sua espessura, melhora o fluxo sanguíneo e diminui a sobrecarga no coração. A droga foi testada em pacientes em estágio avançado da doença, um público geralmente com alto risco de morte.

Segundo o professor Rogério de Souza, titular de Pneumologia da Faculdade de Medicina da USP (FMUSP) e coautor do estudo junto com outros 15 cientistas europeus e norte-americanos, o medicamento apresentou resultados inéditos. “O fármaco diminuiu em 76% a chance de o paciente ser hospitalizado, transplantado ou morrer da doença”, afirmou.

Doença silenciosa e de diagnóstico difícil

A HAP afeta principalmente mulheres entre 40 e 50 anos e apresenta sintomas inespecíficos como fadiga e falta de ar, dificultando o diagnóstico precoce. Muitas vezes, é confundida com doenças como insuficiência cardíaca ou doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC), o que retarda o início do tratamento. A progressão da doença pode levar a uma expectativa de vida inferior à de muitos tipos de câncer.

Estima-se que cerca de 5 mil brasileiros sofram com a condição. “O paciente não consegue andar, tem dificuldade para tomar banho. É uma doença que leva ao isolamento social e à perda significativa de qualidade de vida”, explica o professor.

Avanço no tratamento, mas ainda fora do SUS

O Sotatercept já foi aprovado por órgãos reguladores como o FDA (EUA) e a EMA (Europa), e desde o fim de 2024 tem registro na Anvisa. Apesar disso, ainda não está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento é administrado por injeção subcutânea a cada três semanas e permite autoaplicação, mas o custo ainda é elevado.

Para Rogério de Souza, o próximo desafio é fazer com que essa inovação chegue aos pacientes da rede pública. “Agora começa o processo de sensibilizar o governo sobre a importância dessa nova tecnologia para reduzir internações, transplantes e mortes.”

Segundo ele, além de melhorar a qualidade de vida, o novo tratamento pode tirar pacientes da fila de transplante e representar um uso mais eficiente dos recursos públicos.

Em nota à Agência Brasil, o Ministério da Saúde informou que a Conitec ainda não recebeu nenhuma solicitação para avaliação do Sotatercept. Atualmente, o SUS oferece medicamentos como ambrisentana, bosentana, iloprosta, selexipague e sildenafila para tratar a hipertensão arterial pulmonar, seguindo protocolos clínicos estabelecidos.

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